日本進行藥物研發試驗,使漸凍人患者病情停止惡化
界面新聞 / 何渝婷編譯
2021-10-01 16:45

(示意圖/取自pixabay)

據日本共同社10月1日報導,日本京都大學神經內科學教授井上治久等人的團隊,於9月30日發布消息稱,關於身體逐漸無法動彈的疑難病症「肌萎縮側索硬化症」(ALS,又稱漸凍人症),實施了使用患者的誘導多能幹細胞(iPS細胞)探尋對治療有效的現有藥物,並給患者用藥的臨床試驗,結果9人中有5人出現了讓病情停止進一步發展的效果。

報導稱,此前已有延緩病情發展的藥物,該團隊表示讓病情停止發展的藥物則是「全球首例」。井上指出,由於此次試驗的對象人數較少,要投入實用還需要進一步的臨床試驗,強調說「以科學的力量可以壓制ALS的可能性進入了視野」。

據介紹,該團隊讓由患者皮膚製成的iPS細胞成長為運動神經細胞,再現了病狀,再通過被稱為「iPS藥物研發」的手法,對該細胞投入包括現有藥物在內的藥物,測試了效果。結果發現,用於慢性髓性白血病治療的「博舒替尼」具有延緩病情發展的效果。

對發病初期且可見病情發展的9名患者用藥約3個月,結果5人在用藥期間病情沒有惡化;另4人未見改善,以與用藥前相同的速度惡化了。比較兩者的血液後發現,神經細胞中特有的蛋白質的量在用藥前後並不相同,據悉,今後將調整用藥量等,並計劃以更多患者為對象實施臨床試驗。

本文為界面新聞授權刊登,原文標題為「日媒:日本藥物研發試驗中有「漸凍人症」患者病情停止惡化